Una cura per la sordità

UNA SOLUZIONE ALLA SORDITA’?

Le sordità neurosensoriali, quelle che compaiono con l’avanzare dell’età per intenderci, si possono trattare con apparecchi acustici, ma non si possono curare. O meglio, non ancora: lo studio di una potenziale terapia, l’unica finora testata sull’uomo, negli Stati Uniti, sta portando risultati promettenti. Si tratta della terapia genica.

UN PO’ DI INFORMAZIONI

La causa di molte sordità neurosensoriali è semplice: nasciamo con 30.000 cellule uditive ciliate sottoposte a movimento continuo per tutta la vita che, con l’avanzare dell’età e per varie cause come traumi da rumore, assunzione di farmaci ototossici, o semplice predisposizione, si danneggiano o si perdono, conseguenza di questo è la perdita d’udito. Una volta distrutte, queste cellule non hanno la capacità di rigenerarsi, come invece succede in alcuni animali.È qui che interviene la terapia genica CGF166.

COS’E’ UNA TERAPIA GENICA?

La terapia genica è una tecnica per trattare malattie grazie all’introduzione nel corpo umano di un gene sano che possa sostituire il gene “difettoso”, o attivare un gene che è stato “spento”. Il gene sano arriva fin nelle cellule trasportato da un virus innocuo che le infetta e fornisce copie del gene terapeutico. Una volta all’interno della cellula, il gene è attivo ed è in grado di avere il suo effetto biologico.

LA TERAPIA CGF166

CGF166 sembra essere in grado di innescare la rigenerazione delle cellule ciliate attraverso il gene ATOH1, che nei mammiferi allo stato embrionale ne controlla la crescita. Questo gene arriva nella coclea trasportato da un virus innocuo e permette la ricrescita delle cellule ciliate. Dal 2014 in tre università degli Stati Uniti si sta sperimentando questa terapia su persone con sordità tra grave e profonda, che non abbiano ancora impianto cocleare e che non presentino particolari compromissioni genetiche.

IL FUTURO

Nonostante la difficoltà nel trovare un campione di persone con queste specifiche caratteristiche, i risultati finora ottenuti sono promettenti e ci sono stati incoraggianti casi di miglioramenti dell’udito. Prossimamente lo studio sarà esteso ad altri centri di ricerca e si stima che in un paio d’anni la terapia  per la sordità potrebbe essere approvata e diffusa

 

Fonte: http://www.hearinglossjournal.com/cgf166-latest-news/


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